新策略:改造患者自身免疫T细胞基因疗法完成一艾滋病

新策略:改造患者自身免疫T细胞基因疗法完成一艾滋病:CCR5是人体免疫T细胞的细胞膜表面的一种蛋白质受体,HIV与它结合后,就获得了入侵免疫细胞的“通行证”。该疗法始于医学界公认的艾滋病“治愈”第一人——美国男子蒂莫西·布朗。

  抗病毒药物目前仍是艾滋病患者控制病情的首选,但价格、副作用和耐药性的形成都使得药物的疗效显得不那么尽如人意。有专家提出了新的策略——通过对HIV感染者血液中的免疫T细胞进行基因改造来控制HIV水平,最终达到“功能性治愈”的目的。

  这种基于CCR5突变基因的疗法在过去几年中日益受到重视。CCR5是人体免疫T细胞的细胞膜表面的一种蛋白质受体,HIV与它结合后,就获得了入侵免疫细胞的“通行证”。该疗法始于医学界公认的艾滋病“治愈”第一人——美国男子蒂莫西·布朗,他曾感染HIV并同时患有白血病,但在2007年接受了带有CCR5突变基因的骨髓移植后,其体内的HIV也随之意外消失。

  新策略:改造患者自身免疫T细胞基因疗法完成一艾滋病

  但布朗被“治愈”真的是一个难以复制的特例,因为只有大约1%的人拥有这种突变基因,而移植手术带来的排异风险显而易见。于是,编辑患者自身的免疫T细胞基因,就成为一种更切实际的做法。

  近日出版的《新英格兰医学杂志》公布了这种基因疗法的首批成果。宾夕法尼亚大学医学院和加州Sangamo生物医学公司的科学家们称,他们招募了12名艾滋病患者,完成了一期人体试验,结果显示普遍安全。

  他们先从这些志愿者的血液中提取未被感染的T细胞,然后在实验室里将细胞中制造CCR5的基因剔除,再将其注回病人体内。4周后,一半的患者按要求暂停服药,以观察治疗的效果。研究人员发现,虽然仅有一人的HIV检测结果呈阴性,但经过基因改造的T细胞似乎能够免受病毒感染,而且存活的可能性比未经处理的细胞更大,与此同时,HIV的DNA却在减少。

(实习编辑:钟珍)

 

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